La Commissione Europea ha concesso l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio condizionata a seladelpar per il trattamento della colangite biliare primitiva (PBC), una rara malattia epatica cronica e autoimmune. Questa approvazione rappresenta una svolta significativa per i pazienti che non rispondono adeguatamente alla terapia standard con acido ursodesossicolico (Udca) o che non lo tollerano.
Un’opzione terapeutica importante
Seladelpar, designato come farmaco orfano, offre una nuova e importante opzione terapeutica per le persone che vivono con questa malattia rara e debilitante. “La decisione odierna conferma il beneficio clinico e il valore di seladelpar e offre alla popolazione europea con PBC una nuova importante opzione terapeutica”, ha affermato María-Carlota Londoño, epatologa presso l’Hospital Clinic Barcelona. “Ci sono persone in Europa che non rispondono adeguatamente alla terapia di prima linea, e seladelpar contribuisce a rispondere al bisogno insoddisfatto di un trattamento efficace e mirato ai sintomi”.
Cos’è la colangite biliare primitiva?
La PBC è una malattia che colpisce i dotti biliari del fegato, causando danni che possono progredire fino all’insufficienza epatica. I sintomi più comuni sono il prurito cronico e l’affaticamento, che possono essere debilitanti. Attualmente non esiste una cura, ma i trattamenti mirano a rallentare la progressione della malattia e a ridurre i sintomi.
I risultati dello studio RESPONSE
L’approvazione di seladelpar si basa sui risultati dello studio RESPONSE, un trial clinico di fase III controllato con placebo. Lo studio ha dimostrato che seladelpar è efficace nel migliorare i test biochimici epatici, inclusa la normalizzazione dei livelli di fosfatasi alcalina (Alp), un importante marcatore della progressione della malattia. Inoltre, seladelpar ha dimostrato di ridurre significativamente il prurito nei pazienti con PBC.
Un futuro di speranza
L’approvazione di seladelpar rappresenta una nuova speranza per i pazienti con PBC, offrendo loro un’opzione terapeutica efficace per gestire i sintomi e rallentare la progressione della malattia. Gilead, l’azienda farmaceutica che produce seladelpar, sta lavorando con le autorità regolatorie europee per rendere il farmaco доступный ai pazienti il prima possibile.