Ultime da Sanofi (nella foto, il ceo Paul Hudson) La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato Dupixent® (dupilumab) per il trattamento dei pazienti pediatrici di età compresa tra 1 e 11 anni, con un peso di almeno 15 kg, affetti da esofagite eosinofila (EoE). Dupixent è ora il primo e unico farmaco approvato negli Stati Uniti specificamente indicato per trattare questi pazienti. Questa approvazione amplia l’approvazione iniziale della FDA per l’EoE nel maggio 2022 per i pazienti di età pari o superiore ai 12 anni, con un peso di almeno 40 kg. La FDA ha valutato Dupixent per questa indicazione ampliata con Revisione Prioritaria, riservata ai farmaci che rappresentano miglioramenti potenzialmente significativi in termini di efficacia o sicurezza nel trattamento di condizioni gravi.
L’EoE è una malattia cronica e progressiva causata in parte dall’infiammazione di tipo 2 che danneggia l’esofago e ne compromette la funzione. L’EoE può influenzare gravemente la capacità di alimentarsi del bambino e può manifestarsi con bruciore di stomaco, vomito, dolore addominale, difficoltà nella deglutizione, rifiuto del cibo e mancato accrescimento ponderale. Questi sintomi possono influire negativamente sulla crescita e sullo sviluppo del bambino. Potrebbe essere necessario un trattamento continuativo dell’EoE per ridurre il rischio di complicazioni e progressione della malattia. Attualmente, circa 21.000 bambini sotto i 12 anni negli Stati Uniti stanno ricevendo trattamenti non approvati per l’EoE. Tuttavia, è probabile che la prevalenza effettiva dei bambini affetti dalla malattia sia più elevata, dato che i sintomi possono essere scambiati per altre condizioni e ci sono ritardi nella diagnosi.
Naimish Patel, Responsabile dello Sviluppo Globale, Immunologia e Infiammazione presso Sanofi “I bambini piccoli con esofagite eosinofila hanno significative esigenze mediche non soddisfatte; nonostante le opzioni terapeutiche esistenti, il 40% di questi bambini negli Stati Uniti sotto i 12 anni continua a manifestare sintomi di questa malattia. L’approvazione odierna sottolinea il nostro impegno nel portare terapie ai giovani pazienti con esigenze non soddisfatte e porta anche speranza a questi pazienti che si trovano in un’età critica in cui la lotta per mangiare e mantenere il peso influisce direttamente sull’apporto nutrizionale complessivo e sullo sviluppo.”
L’approvazione della FDA si basa sui dati dello studio di fase 3 EoE KIDS con due parti (Parte A e Parte B) che valutano l’efficacia e la sicurezza di Dupixent nei bambini di età compresa tra 1 e 11 anni affetti da EoE. A 16 settimane, il 66% dei bambini che hanno ricevuto Dupixent a dose più elevata secondo schemi posologici graduati in base al peso (n=32) ha raggiunto la remissione della malattia istologica (≤6 eosinofili/campo ad alto ingrandimento), il punto di fine primario, rispetto al 3% del placebo (n=29). La remissione istologica è stata mantenuta alla settimana 52, con 17 su 32 (53%) bambini trattati con Dupixent nelle Parti A e B.
