Un innovativo prodotto di cellule mesenchimali stromali derivate dal midollo osseo è in grado di rallentare il danno renale causato dalla malattia renale diabetica. Questi sono i preliminari di uno studio clinico di fase 1b/2a promosso dall’Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS, in collaborazione con i partner di NEPHSTROM, consorzio europeo che comprende quattro centri di nefrologia riconosciuti a livello internazionale: l’Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo, l’University of Galway in Irlanda, l’University Hospitals Birmingham Foundation e la Belfast Health and Social Care Trust nel Regno Unito, insieme a Orbsen Therapeutics Ltd (Irlanda). Questa collaborazione ha sviluppato ORBCEL-M, un innovativo prodotto di cellule mesenchimali stromali derivate dal midollo osseo. Lo studio NEPHSTROM evidenzia nuovi e incoraggianti risultati per i pazienti affetti da malattia renale cronica causata dal diabete mellito di tipo 2. Le analisi preliminari hanno dimostrato che una singola dose di ORBCEL-M, somministrata per via endovenosa in pazienti ben selezionati con malattia renale progressiva dovuta al diabete e in trattamento con terapia convenzionale, è sicura e meglio preserva la funzione renale rispetto al trattamento con placebo. I pazienti sono stati seguiti per 18 mesi dopo aver ricevuto le cellule o il placebo. “L’attuale standard di trattamento della malattia renale diabetica (DKD) – commenta Giuseppe Remuzzi, sperimentatore principale e coordinatore dello studio, nonché direttore dell’Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS – comprende varie terapie farmacologiche con comprovata capacità di rallentare il declino progressivo della funzione renale in questi pazienti (inibitori del sistema renina-angiotensina-aldosterone e inibitori del trasportatore sodio-glucosio 2 – SGLT2). Tuttavia, questi farmaci non sono tollerati da tutti i pazienti e non sempre sono efficaci nell’arrestare la progressione del danno renale in questa malattia”. Aggiunge Norberto Perico, dell’Istituto Mario Negri: “In NEPHSTROM il nostro obiettivo è di ottenere evidenze che questa terapia cellulare è sicura e può rallentare il corso di DKD per aiutare più pazienti con diabete ad evitare la necessità della dialisi o del trapianto. È interessante poter documentare che i primi risultati dello studio supportano l’obiettivo che ci eravamo prefissi”. Le analisi condotte hanno inoltre fornito evidenze degli effetti favorevoli della terapia con ORBCEL- M nel controllare i processi infiammatori che caratterizzano la malattia renale del diabete. “Sebbene – commentano Matthew Griffin del Regenerative Medicine Institute (REMEDI) dell’Università di Galway in Irlanda e Federica Casiraghi dell’Istituto Mario Negri – molti lavori sperimentali abbiano dimostrato effetti antiinfiammatori e rigenerativi dei tessuti delle terapie con cellule mesenchimali stromali nel danno renale da diabete, abbiamo ancora poca esperienza con questo tipo di trattamento nei pazienti con DKD. È stato emozionante documentare che i promettenti risultati clinici di NEPHSTROM si associavano a segnali di regolazione della risposta immune infiammatoria e a riduzione dei livelli nel sangue di proteine dell’infiammazione”. La malattia renale cronica colpisce il 30-40 per cento degli adulti affetti da diabete di tipo 2. DKD interessa circa il 40 per cento di tutti i pazienti con malattia renale allo stadio terminale in trattamento sostitutivo con la dialisi, e contribuisce ad aumentare notevolmente il rischio di malattie cardiache e più in generale cardiovascolari. “Siamo incoraggiati dal profilo di sicurezza e dai segnali preliminari di efficacia osservati con la nostra terapia cellulare. Considerato il numero sempre più crescente di casi di DKD e il loro impatto sui sistemi sanitari, è un obiettivo importante per Orbsen proseguire la ricerca in questo campo”, aggiunge Stephen Elliman, direttore scientifico di Orbsen Therapeutics.